Donidalorsen (API)
သုတေသနလျှောက်လွှာ-
Donidalorsen API သည် မျိုးရိုးလိုက် angioedema (HAE) နှင့် ဆက်စပ်ရောင်ရမ်းမှုအခြေအနေများကို ကုသရန်အတွက် စုံစမ်းစစ်ဆေးမှုအောက်တွင်ရှိသော antisense oligonucleotide (ASO) ဖြစ်သည်။ ၎င်းကို RNA-ပစ်မှတ်ထား ကုထုံးများ၏ ဆက်စပ်ဖော်ပြမှုကို လျှော့ချရန် ရည်ရွယ်၍ လေ့လာခြင်းဖြစ်သည်။ပလာစမာ prekallikrein(KLKB1 mRNA)။ သုတေသီများသည် မျိုးရိုးဗီဇ အသံတိတ်စေသည့် ယန္တရားများ၊ ဆေးပမာဏအလိုက် ဆေးဝါးဖော်စပ်နည်းများနှင့် bradykinin- ကြားခံရောင်ရမ်းမှုကို ရေရှည်ထိန်းချုပ်ရန် Donidalorsen ကို အသုံးပြုသည်။
လုပ်ဆောင်ချက်-
Donidalorsen သည် ရွေးချယ်စွာ ချိတ်ဆွဲခြင်းဖြင့် လုပ်ဆောင်သည်။KLKB1mRNA၊ သည် HAE တွင် ရောင်ရမ်းခြင်းနှင့် ရောင်ရမ်းခြင်းကို ဖြစ်စေသည့် Kallikrein-kinin စနစ်ရှိ အဓိကအင်ဇိုင်းတစ်ခုဖြစ်သည့် ပလာစမာ prekallikrein ထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချပေးသည်။ kallikrein အဆင့်ကို လျှော့ချခြင်းဖြင့် Donidalorsen သည် HAE တိုက်ခိုက်မှုများကို ကာကွယ်နိုင်ပြီး ရောဂါဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးကို လျှော့ချပေးသည်။ API တစ်ခုအနေဖြင့်၊ ၎င်းသည် HAE အတွက် ကြာရှည်ခံသော၊ အရေပြားအောက်ပိုင်း စီမံအုပ်ချုပ်မှု ကုသမှုများ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်ရေးတွင် အဓိက ကုထုံးအစိတ်အပိုင်းအဖြစ် ဆောင်ရွက်ပါသည်။