Fitusiran (API)
သုတေသနလျှောက်လွှာ-
Fitusiran API သည် hemophilia နှင့် coagulation disorders နယ်ပယ်တွင် အဓိကအားဖြင့် စုံစမ်းစစ်ဆေးသော သေးငယ်သော ပေါင်းစပ်ဝင်ရောက်စွက်ဖက်သော RNA (siRNA) တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ဖြစ်သည်။Antithrombin (AT သို့မဟုတ် SERPINC1)အသည်းအတွင်းရှိ gene သည် antithrombin ထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချသည်။ သုတေသီများသည် RNA စွက်ဖက်မှု (RNAi) ယန္တရားများ၊ အသည်းသီးသန့် မျိုးဗီဇ အသံတိတ်ခြင်းကို စူးစမ်းရန် Fitusiran ကို အသုံးပြု၍ ဟန့်တားထားသော သို့မဟုတ် မပါဝင်သည့် လူနာများတွင် သွေးခဲခြင်းကို ပြန်လည်ဟန်ချက်ညီစေရန် ဆန်းသစ်သော ကုထုံးနည်းဗျူဟာများကို အသုံးပြုသည်။
လုပ်ဆောင်ချက်-
Fitusiran သည် သဘာဝအတိုင်း ဆီးကျိတ်ကျစေသော antithrombin ၏ဖော်ပြမှုကို ဆိတ်ဆိတ်စေခြင်းဖြင့် thrombin ထုတ်လုပ်မှုကို တိုးမြှင့်ပေးပြီး သွေးခဲဖွဲ့စည်းမှုကို မြှင့်တင်ပေးသည်။ ဤယန္တရားသည် hemophilia လူနာများတွင် သွေးထွက်လွန်ခြင်းကို လျှော့ချရန် ကြိုတင်ကာကွယ်သည့် ကုသမှုနည်းလမ်းကို ပေးပါသည်။ API တစ်ခုအနေဖြင့်၊ Fitusiran သည် လူနေမှုဘဝအရည်အသွေးကို မြှင့်တင်ရန်နှင့် သွေးထွက်မမှန်မှုများတွင် ကုသရေးဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးကို လျှော့ချရန် ရည်ရွယ်သည့် တာရှည်ခံ အရေပြားအောက် ကုထုံးများတွင် တက်ကြွသော ပါဝင်ပစ္စည်းအဖြစ် ဆောင်ရွက်ပါသည်။