Givosiran

Givosiran (API)

သုတေသနလျှောက်လွှာ-
Givosiran API သည် acute hepatic porphyria (AHP) ကို ကုသရန်အတွက် လေ့လာထားသော သေးငယ်သော စွက်ဖက်သည့် RNA (siRNA) တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် အထူးရည်ရွယ်ပါသည်။ALAS1မျိုးဗီဇ (aminolevulinic acid synthase 1) သည် heme biosynthesis လမ်းကြောင်းတွင်ပါ၀င်သည်။ သုတေသီများသည် RNA နှောက်ယှက်မှု (RNAi) အခြေပြုကုထုံးများ၊ အသည်းပစ်မှတ်ထားသော မျိုးဗီဇ အသံတိတ်ခြင်း နှင့် porphyria နှင့် ဆက်စပ်သော မျိုးရိုးဗီဇချို့ယွင်းမှုများတွင် ပါဝင်သော ဇီဝဖြစ်စဉ်လမ်းကြောင်းများကို ပြုပြင်မွမ်းမံရန် Givosiran ကို အသုံးပြုသည်။

လုပ်ဆောင်ချက်-
Givosiran ၏လုပ်ဆောင်ချက်များကိုလျှော့ချခြင်းဖြင့်ထုတ်ဖော်ပြောဆိုALAS1hepatocytes များတွင် ALA (aminolevulinic acid) နှင့် PBG (porphobilinogen) ကဲ့သို့သော အဆိပ်ရှိသော heme ကြားခံပစ္စည်းများစုပုံခြင်းကို လျော့ကျစေသည်။ ၎င်းသည် acute hepatic porphyria နှင့်ဆက်စပ်နေသော neurovisceral attacks များကိုကာကွယ်ပေးသည်။ API တစ်ခုအနေဖြင့် Givosiran သည် AHP ၏ရေရှည်ထိန်းချုပ်မှုကိုပေးစွမ်းရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည့် RNAi-based ကုထုံးများတွင် တက်ကြွသောဆေးဝါးအစိတ်အပိုင်းဖြစ်သည်။