Oligonucleotide API များ
-
Inclisiran ဆိုဒီယမ်
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) ကို RNA နှောက်ယှက်မှု (RNAi) နှင့် နှလုံးသွေးကြောဆိုင်ရာ ကုထုံးများ နယ်ပယ်တွင် အဓိက လေ့လာသည်။ PCSK9 ဗီဇကို ပစ်မှတ်ထားသည့် သောင်တင်နှစ်ထပ် siRNA အနေဖြင့် ၎င်းအား LDL-C (သိပ်သည်းဆနည်းသော lipoprotein ကိုလက်စထရော) လျှော့ချရန်အတွက် တာရှည်လုပ်ဆောင်နေသော ဗီဇများကို အကဲဖြတ်ရန်အတွက် လက်တွေ့နှင့် သုတေသနများတွင် အသုံးပြုပါသည်။ ၎င်းသည် siRNA ပေးပို့မှုစနစ်များ၊ တည်ငြိမ်မှုနှင့် အသည်းပစ်မှတ်ထားသော RNA ကုထုံးများကို စုံစမ်းစစ်ဆေးရန်အတွက် စံပြဒြပ်ပေါင်းအဖြစ်လည်း ဆောင်ရွက်ပါသည်။
-
Donidalorsen
Donidalorsen API သည် မျိုးရိုးလိုက် angioedema (HAE) နှင့် ဆက်စပ်ရောင်ရမ်းမှုအခြေအနေများကို ကုသရန်အတွက် စုံစမ်းစစ်ဆေးမှုအောက်တွင်ရှိသော antisense oligonucleotide (ASO) ဖြစ်သည်။ ၎င်းကို RNA-ပစ်မှတ်ထား ကုထုံးများ၏ ဆက်စပ်ဖော်ပြမှုကို လျှော့ချရန် ရည်ရွယ်၍ လေ့လာခြင်းဖြစ်သည်။ပလာစမာ prekallikrein(KLKB1 mRNA)။ သုတေသီများသည် မျိုးရိုးဗီဇ အသံတိတ်စေသည့် ယန္တရားများ၊ ဆေးပမာဏအလိုက် ဆေးဝါးဖော်စပ်နည်းများနှင့် bradykinin- ကြားခံရောင်ရမ်းမှုကို ရေရှည်ထိန်းချုပ်ရန် Donidalorsen ကို အသုံးပြုသည်။
-
Fitusiran
Fitusiran API သည် hemophilia နှင့် coagulation disorders နယ်ပယ်တွင် အဓိကအားဖြင့် စုံစမ်းစစ်ဆေးသော သေးငယ်သော ပေါင်းစပ်ဝင်ရောက်စွက်ဖက်သော RNA (siRNA) တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ဖြစ်သည်။Antithrombin (AT သို့မဟုတ် SERPINC1)အသည်းအတွင်းရှိ gene သည် antithrombin ထုတ်လုပ်မှုကို လျှော့ချသည်။ သုတေသီများသည် RNA စွက်ဖက်မှု (RNAi) ယန္တရားများ၊ အသည်းသီးသန့် မျိုးဗီဇ အသံတိတ်ခြင်းကို စူးစမ်းရန် Fitusiran ကို အသုံးပြု၍ ဟန့်တားထားသော သို့မဟုတ် မပါဝင်သည့် လူနာများတွင် သွေးခဲခြင်းကို ပြန်လည်ဟန်ချက်ညီစေရန် ဆန်းသစ်သော ကုထုံးနည်းဗျူဟာများကို အသုံးပြုသည်။
-
Givosiran
Givosiran API သည် acute hepatic porphyria (AHP) ကို ကုသရန်အတွက် လေ့လာထားသော သေးငယ်သော စွက်ဖက်သည့် RNA (siRNA) တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် အထူးရည်ရွယ်ပါသည်။ALAS1မျိုးဗီဇ (aminolevulinic acid synthase 1) သည် heme biosynthesis လမ်းကြောင်းတွင်ပါ၀င်သည်။ သုတေသီများသည် RNA နှောက်ယှက်မှု (RNAi) အခြေပြုကုထုံးများ၊ အသည်းပစ်မှတ်ထားသော မျိုးဗီဇ အသံတိတ်ခြင်း နှင့် porphyria နှင့် ဆက်စပ်သော မျိုးရိုးဗီဇချို့ယွင်းမှုများတွင် ပါဝင်သော ဇီဝဖြစ်စဉ်လမ်းကြောင်းများကို ပြုပြင်မွမ်းမံရန် Givosiran ကို အသုံးပြုသည်။
-
Plozasiran
Plozasiran API သည် hypertriglyceridemia နှင့် ဆက်စပ်နှလုံးသွေးကြောနှင့် ဇီဝဖြစ်စဉ်ဆိုင်ရာချို့ယွင်းမှုများကို ကုသရန်အတွက် တီထွင်ဖန်တီးထားသော သေးငယ်သော စွက်ဖက်သည့် RNA (siRNA) တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ဖြစ်သည်။APOC3apolipoprotein C-III ကို encode လုပ်သော gene သည် triglyceride ဇီဝြဖစ်ပျက်မှု၏ အဓိက ထိန်းချုပ်မှု ဖြစ်သည်။ သုတေသနတွင်၊ Plozasiran သည် RNAi-based lipid-lowering strategies၊ gene-silenting specificity နှင့် familial chylomicronemia syndrome (FCS) နှင့် mixed dyslipidemia ကဲ့သို့သော အခြေအနေများအတွက် ကြာရှည်စွာ ကုသခြင်းများကို လေ့လာရန် အသုံးပြုပါသည်။
-
Zilebesiran
Zilebesiran API သည် သွေးတိုးရောဂါကို ကုသရန်အတွက် တီထွင်ထားသော အသေးစား စွက်ဖက်သည့် RNA (siRNA) ၏ စုံစမ်းစစ်ဆေးမှုတစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် ပစ်မှတ်ဖြစ်သည်။AGTrenin-angiotensin-aldosterone စနစ် (RAAS) ၏ အဓိက အစိတ်အပိုင်းဖြစ်သော angiotensinogen ကို ကုဒ်လုပ်သည့် ဗီဇ။ သုတေသနတွင် Zilebesiran ကိုရေရှည်သွေးပေါင်ချိန်ထိန်းညှိခြင်းအတွက် မျိုးရိုးဗီဇအသံတိတ်ခြင်းနည်းလမ်းများကိုလေ့လာရန်၊ RNAi ပေးပို့မှုနည်းပညာများနှင့် နှလုံးသွေးကြောနှင့်ကျောက်ကပ်ဆိုင်ရာရောဂါများတွင် RAAS လမ်းကြောင်း၏ကျယ်ပြန့်သောအခန်းကဏ္ဍကိုလေ့လာရန်အသုံးပြုသည်။