Acadia Trofinetide အဆင့် 1 လက်တွေ့ထိပ်တန်းလိုင်းများသည်အပြုသဘောဆောင်သည်

2021-12-12-06 တွင် Acadia Polmace (NASDAQ: Adgroject) (NASDAQ: Adgroy) သည်၎င်း၏မူးယစ်ဆေးဝါးကိုယ်စားလှယ်လောင်းများ, Trofinetide ၏ Phase III လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု၏အပြုသဘောဆောင်သောထိပ်တန်းရလဒ်များကိုကြေငြာခဲ့သည်။ Lavender ဟုခေါ်သော Phase III ရုံးတင်စစ်ဆေးမှုသည်အဓိကအားဖြင့် Trifinetinide ၏ဘေးကင်းလုံခြုံမှုနှင့်ထိရောက်မှုကိုပြန်လည်ထိန်းညှိခြင်း (RS) ၏ကုသမှုကိုအကဲဖြတ်ရန်အဓိကအားဖြင့်အသုံးပြုသည်။ စုစုပေါင်းဘာသာရပ် 189 ခုကိုတက်ရောက်ခဲ့ပြီးအမျိုးသမီးအားလုံးအသက် 5 နှစ်မှ 20 နှစ်အတွင်းရူပီးဖြင့်အသက် 5 နှစ်မှ 20 နှစ်ပြည့်သည်။

Lavender သည်နှစ်ဆမျက်စိကန်းသောအနေဖြင့်ရူပဗေဒဆိုင်ရာမေးခွန်းလွှာ (RSBQ) နှင့်ဆေးခန်းကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာအဆင့်သတ်မှတ်ချက် (CGI-I) နှင့်အတူဘိုစ်ထိန်းချုပ်ထားသည့်အရ, အဓိကသော့ချက်သည်မွေးကင်းစကလေးများနှင့်ကလေးငယ်များအတွက် 6-24 လခန့်အကဲဖြတ်ခြင်းများကိုအကဲဖြတ်ရန်အတွက်အဓိကအားဖြင့်လူမှုရေး,

ရလဒ်များအရ Trofinetide သည်အမှုများနှင့်နှိုင်းယှဉ်ပါကအဓိကအဆုံးတွင်သိသာထင်ရှားသည့်အဓိကအားဖြင့်သိသိသာသာတိုးတက်မှုများရရှိခဲ့သည်။ ရက်သတ္တပတ် 12 တွင်အငတ်ဘိုနှင့် Trofinide အတွက် RSBQ ရှိ RSBQ ဖြင့် RSBQ ဖြင့်ပြောင်းလဲမှုများသည် -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175) ။ CGI-I ရမှတ် 3.8 vs 3.5 (P = 0.0030) ။ ဤအတောအတွင်းအခြေခံကနေ CSBS-dp-it-Social ရှိပြောင်းလဲမှုသည် -1.1 နှင့် -0.1 အလဘိုနှင့်အမြစ်နှင့် triofinide အတွက် -0.1 အသီးသီးဖြစ်သည်။

Lavender ၏မူလတန်းနှင့်အဓိကအလယ်တန်းအဆုံးစွန်းများသည်ရူပီးကုသမှုခံယူရန်အတွက် Troininide ၏အလားအလာကိုပြသခဲ့သည်။ သူတို့ထဲတွင်အသုံးအများဆုံးဖြစ်ရပ်များမှာ -

① 0 မ်းလျှောရောဂါ - Trofinetide မှာ 80.6% (အနိမ့်ဆုံးအထိအလယ်အလတ်အထိအလယ်အလတ်အထိ) နှင့်အရပျဘိုအပါအ 0 င်အရဘို,

②အော့အန်ခြင်း - Trofinetide သည် 26.9% (အလယ်အလတ်မှနူးညံ့ချောမွေ့သော 96%) နှင့်ရလဒ်များမှာ 9.6% ရှိသည်။

③လေးနက်သောအကြောင်းအရာများသည်အုပ်စုနှစ်စုရှိဘာသာရပ်များ၏ 3.2% တွင်ဖြစ်ပွားခဲ့သည်။

Lavender ရုံးတင်စစ်ဆေးမှုပြီးစီးပြီးနောက်သို့မဟုတ် Open-Label Lilac နှင့် Lilac-2 Expansion လေ့လာမှုများပြုလုပ်ပြီးနောက် Troininide ကို ဆက်လက်. Troinnide ကိုဆက်လက်လက်ခံလိမ့်မည်။