Acadia Trofinetide အဆင့် III ဆေးခန်းဆိုင်ရာ ထိပ်တန်းလိုင်း ရလဒ်များ အပြုသဘောဆောင်သည်။

2021-12-06၊ အမေရိကန်စံတော်ချိန်၊ Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) သည် ၎င်း၏ဆေးကိုယ်စားလှယ်လောင်း Trofinetide ၏ Phase III ၏လက်တွေ့စမ်းသပ်မှု၏ အပြုသဘောဆောင်သော ထိပ်တန်းရလဒ်များကို ကြေညာခဲ့သည်။Lavender ဟုခေါ်သော အဆင့် III စမ်းသပ်မှုကို Rett Syndrome (RS) ကုသရာတွင် Trofinetide ၏ ဘေးကင်းမှုနှင့် ထိရောက်မှုကို အကဲဖြတ်ရန် အဓိကအားဖြင့် အသုံးပြုပါသည်။စုစုပေါင်း ဘာသာရပ် 189 ခု စာရင်းသွင်းခဲ့ပြီး အသက် 5 နှစ်မှ 20 နှစ်ကြား အမျိုးသမီး အားလုံးကို RS ဖြင့် စာရင်းသွင်းခဲ့သည်။

Lavender သည် သူနာပြုဝန်ထမ်းများနှင့် သမားတော်များ အသီးသီးမှ အကဲဖြတ်ထားသည့် RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) နှင့် Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I) တို့၏ အခြေခံအကျဆုံးအချက်များ ပေါင်းစပ်ထားသော 12 ပတ်ကြာ စမ်းသပ်မှုဖြစ်ပြီး၊သော့ချက် ဒုတိယအဆုံးအချက်မှာ မွေးကင်းစကလေးငယ်များနှင့် ကလေးငယ်များအတွက် ဆက်သွယ်ရေးနှင့် သင်္ကေတဆိုင်ရာ အပြုအမူဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုစကေး (CSBS-DP-IT-Social) သည် မွေးကင်းစကလေးများနှင့် ငယ်ရွယ်သောကလေးငယ်များ 6-24 တို့တွင် လူမှုရေး၊ နှုတ်နှင့် သင်္ကေတအပြုအမူများ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှုကို အကဲဖြတ်ရန် အဓိကအားဖြင့် အသုံးပြုထားသည်။ သူနာပြုဝန်ထမ်းများမှ အကဲဖြတ်ထားသည့်အတိုင်း ဖွံ့ဖြိုးမှုနှောင့်နှေးမှုနှင့် အခြားသော ဖွံ့ဖြိုးမှုနှောင့်နှေးမှုများ၏ လက္ခဏာများအတွက် အစောပိုင်းစစ်ဆေးခြင်းအတွက် အသက်လနှင့် Autism အတွက် အသုံးပြုနိုင်ပါသည်။

ရလဒ်များအရ Trofinetide သည် placebo နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက မူလအဆုံးမှတ်နှစ်ခုစလုံးတွင် သိသာထင်ရှားစွာ တိုးတက်မှုရှိကြောင်း ပြသခဲ့သည်။ရက်သတ္တပတ် 12 တွင် placebo နှင့် Trofinetide အတွက် RSBQ တွင်အခြေခံမှပြောင်းလဲမှုများသည် -1.7 နှင့် -5.1 (p=0.0175);CGI-I ရမှတ်များသည် 3.8 နှင့် 3.5 (p=0.0030) ဖြစ်သည်။တစ်ချိန်တည်းတွင်၊ CSBS-DP-IT-Social တွင် အခြေခံအဆင့်မှ ပြောင်းလဲမှုသည် placebo နှင့် Trofinetide အတွက် -1.1 နှင့် -0.1 အသီးသီးဖြစ်သည်။

Lavender ၏မူလတန်းနှင့်အဓိကအလယ်တန်းအဆုံးမှတ်နှစ်ခုစလုံးသည် RS ကုသမှုအတွက် Trofinetide ၏အလားအလာကိုပြသခဲ့သည်၊ သို့သော်၊ ပေါ်ပေါက်လာသောဆိုးရွားသောဖြစ်ရပ်များ (TEAEs) နှင့်ဆက်စပ်သောလေ့လာမှုကုသမှုရပ်ဆိုင်းခြင်းနှုန်းသည် Trofinetide လက်မောင်းထက်ပိုမိုမြင့်မားကြောင်းသတိပြုသင့်သည်။ 2.1% နှင့် 17.2% အသီးသီးရှိခဲ့သည်။၎င်းတို့အနက် အဖြစ်အများဆုံး ဆိုးရွားသော ဖြစ်ရပ်များမှာ-

① ဝမ်းပျက်ခြင်း – Trofinetide သည် 80.6% (97.3% အပျော့စားမှ အလယ်အလတ်များ) နှင့် placebo သည် 19.1%;

② အော့အန်ခြင်း – Trofinetide သည် 26.9% (96% အပျော့မှ အလယ်အလတ်) နှင့် placebo မှာ 9.6%;

③ အုပ်စုနှစ်ခုစလုံးရှိ ဘာသာရပ်များ၏ 3.2% တွင် ဆိုးရွားသောဆိုးရွားသောဖြစ်ရပ်များ ဖြစ်ပွားခဲ့သည်။

လာဗင်ဒါစမ်းသပ်မှုတွင် ဘာသာရပ်များသည် စမ်းသပ်မှုပြီးဆုံးပြီးနောက် သို့မဟုတ် အဖွင့်အညွှန်း Lilac နှင့် Lilac-2 တိုးချဲ့လေ့လာမှုများတွင် Trofinetide ကို ဆက်လက်ရရှိမည်ဖြစ်ပြီး၊ လာဗင်ဒါလေ့လာမှုကို ပြီးဆုံးခဲ့သော ဘာသာရပ်များ၏ > 95% သည် Lilac အဖွင့်အညွှန်းသို့ ပြောင်းရန် ရွေးချယ်ခဲ့သည် တိုးချဲ့သုတေသနပြုတွေ့ရှိချက်များကို လာမည့်ဆေးဘက်ဆိုင်ရာအစည်းအဝေးတွင် တင်ပြပါမည်။